验证疗效,第一次接触这四个字,就是从这本书《治疗的真相》。读了序言,以一句通俗易懂的“你是怎么知道的?”便可道出此书的精髓。以改善医疗实践为目的,此书将严肃的专业论文和恰到好处的实例完美地结合,让人从字里行间领悟到了验证疗效的内涵。书中并不只是表达了“真正的实验”,也展现了医生、科研人员、医药公司、患者之间的密切关系。书中序言的两句话,“与患者紧密协作,以达到健康结局”和“科学方法的真正目的,在于防止让自然现象误导你理解了其实自己不理解的事情”,让我感受到了医学科研的深厚涵义,是学医之人需要领悟的内容。

本书以一些研究人员自己的疑惑和故事、想法观念的转换为例,来告诉我们如何验证某种疗效可以最大程度减少风险,避免医疗事故;医学与人们的生死和痛苦有关,也与决策者和研究人员的个人因素有很大关系。一些验证实验开始的方向不一定错误,但医药公司的涉入可能就会导致实验结果出现偏倚甚至不真实。在确保研究开始之前应该有充分的依据,可被实施,可区分疗效是否真正对患者有益,从而能够应对患者及家属和公众、卫生专业人员所关心的问题,解决他们的顾虑。

文中阐述了新的不一定最好,越多未必越好,越早也未必越好,只有正确客观地去对待治疗方法,严谨地去评估疗效,才可减少不必要的死亡。在医学领域,促进新的验证方式及治疗方法是不必可少的,但是疗效好与坏的不确定性是一样的,保守观念的人认为还是旧的治疗方法比较可行,因为旧方法已经用过许多次了,这样就使新的方法被阻碍,没有了更高效的治疗成果。但是治疗方案有偏倚的实验可能导致严重的后果,即使被批准的治疗也是有风险的,而且治疗的副作用过一定时间才会出现,等到有副作用症状出现时,可能对患者已经造成无法预估的伤害。一些唯利是图的人为了个人利益过分夸大治疗的优势,而去淡化副作用的后果。从沙利度胺,万络,文迪雅,人工心脏瓣膜,赫赛汀的实例证明了新的不一定更好,对于新的治疗方法,医生必须确保治疗方法有可信度,患者也应确保获得的治疗像医生说的那样有高质量的依据。虽然国家对药品监督有了很大的重视,但依旧有新闻报道一些药品存在着很多安全隐患。医药公司本应该给科研人员一个后援,让他们给病人带来福音,才可以使自己的利益获得最大,然而一些公司反而为了自身,忽略了患者的利益。只有将患者的利益放在第一位,医生、药厂和患者之间有相互信任的合作,才能达到多赢的目的。对乳房癌的大规模切除以及骨髓移植的破坏性手术,以大面积的手术来防止扩散或彻底清除病毒,这样的风险会很大,会导致淋巴水肿影响手臂功能。如乳腺导管原位癌不会扩散,对身体不会有太大伤害。治疗的最适剂量应具有最佳的效果和最小的副作用,现在这依旧是一个不小的挑战。早期筛查的利与弊是一个无法下定论的说法,能做到更有力的筛查,是将检测和有效的治疗结合在一起。筛选的是与否之间是无法平衡的,不必要且时间战线很长的筛选往往会浪费很多资源,而不进行筛选,一些潜在疾病就得不到更好的治疗。基因检测就有很大的争议,因其结果可使人们不安,影响家庭生活,进退两难,还可使被检测的人身心受到很大的伤害。筛查并不只是一次就结束了,需要多次并且完善地确定病情,但是身体中有些自愈性疾病,过早筛查,反而会进行不必要的手术,对身体造成更大的伤害。又如,患苯丙酮尿症的婴儿,早期筛查并对其进行正确的食疗和治疗,有助于幼儿的健康成长。

验证疗效,顾名思义就是通过可行的实验验证治疗疾病的方法产生的效果是不是可行,风险是不是很小。因为疗效的不确定性,所以考虑偶然因素,来进行验证疗效的科学实验,并评价试验中的可靠的证据,才可以使治疗方法有无可置疑的说服力。有效的治疗无论新旧都会面临疗效的不确定这个问题。治疗的不确定普遍存在,在手术中可能因为突发原因就会导致可怕的后果,用药的微小变化也会有不适症状的出现,使疗效有所不同。为了避免此类事情的发生,需要采取一些行动来减少这种不确定性。一些治疗少见,但效果很容易发现,并且见效快。鲜红斑痣的激光疗法,伊马替尼治疗慢性粒细胞性白血病,心得安治疗草莓胎记都效果明显,并且副作用轻微。开展一些科学实验研究评价,是一些治疗向有显著疗效的趋势发展,一种治疗优势可能在某些情况下效果比较显著,但在其他条件下并不是这样,显著效果之后甚至在几年或者几十年会出现其他症状。因为不确定性由许许多多因素所诱导,不确定性并不能避免,所以医生需要有能权衡利弊的双眼和扎实的专业基础,尽可能减少治疗的不确定性。作为保持和提高医生绩效的一部分,他们必须帮助解决治疗及疗效的不确定性。然而,一些疗法已经在医护人员心中根深蒂固,可能相同情况但在不同医院、不同医生那里都以一个办法解决。一些疾病可能由自身的心理问题而导致病情恶化,不确定性的趋势也会上升。

在治疗方法上,针对同一种病不同医生可能会给出五花八门的方法,一些医生十分坚定自己的治疗方法,若在很清楚没有可靠依据的情况下,他们会和患者一起探讨种种治疗的不确定,为了治疗期间出现问题免担责任。也可能因为医生的这种分歧,又将不确定的程度加大了;若将科学研究作为治疗的一部分,通过大量的科学实验,获得更加精准的数据及可信服的依据,有助于改善患者的治疗疾病。这让我想起在去医院的时候门诊的告示,招募他们符合情况的患者来做医学研究,找到某种治疗风湿的好办法。通过研究可以更好的权衡利与弊,治疗的真正效果。这不仅需要医生的帮助,最大的还是需要患者的全力配合及理解。若医生没有确切向受试者说明试验的风险,而导致在实验中期受试者对医生的可信度降低,导致实验中断,这样就使之前的努力付诸东流了。而且,在进行科学实验时,为了避免死亡,动物试验过后最好以单个受试体进行,防止多个受试体因不正确的治疗造成大规模的死伤。科学研究和治疗效果看似并不遥远,以为只要试验成功自然就是验证了疗效的,但是其中要突破许多困难和风险,也会有很多因素使试验有很大的偏差。文中的一个例子,咖啡因用于早产儿的治疗,对于同一个没被验证的疗法时,反而通过参与研究的方式接受的治疗,会得出很好的疗效,风险较小。若人们早点参与研究方式,就不会有更多的人受到苦难。在生活中每个人都会有境由心生的情况,生病的人固然希望自己快点痊愈,就将自己看到的事物联想到与自己病情好的相关联系,就将一些假象归咎于正式的存在。就像安慰剂一样,一些疾病用药组和安慰剂组,患者因心理原因病情也会有所好转。正因为这种情况,患者和医生才要走出主观的环境。并不是主观观念一点都不可取,而是某种治疗开始的起点。文中指出两点,其一无效治疗会使患者错过有效的治疗,其二许多治疗有长期的、短期的甚至未发现副作用。所以一些疾病的治疗以保守治疗和开放治疗相结合来避免患者错过黄金治疗时间;未发现的副作用,通过主观来预测其将来的不适反应,这就需要验证治疗的科学性。

获取可靠信息是验证疗效的科学性宗旨,这些信息由科学实验所获得,并进行系统的整合,来获取科学性的依据,考虑偶然性,来减少外来因素对真实实验的影响。通过对比同一时期、不同时期、不同治疗进行无偏倚的实验,得出不同治疗的效果,并在疗效中采用随机分组的方法,处理按分配方法治疗的患者与实际治疗的患者的疗效,确定真正适合的治疗方法。通过不同方法来进行疗效的验证,但是评估疗效的结局受主观因素影响过大,有必要运用盲法来保证验证疗效的科学性。

书中提出单个研究数据(即Meta分析)来降低偶然因素的影响。在不造成严重缺陷的情况下,将血氧含量维持在何种程度能使早产儿的生存率最大化。但是有时候对疗效的评价可能需要多中心、甚至多个国家的患者参与研究。单个研究很难提供充足的证据。无论单个研究还是整合研究,对现在的医学都是巨大的挑战。研究实验的成功不仅在于医生,更大程度也取决于患者(受试人)。这让我想起来一个人,他想真正地去感受患者的内心及处境。Barry Marshall曾在自己身上做实验证明了幽门螺旋杆菌会导致胃溃疡并因此获得诺贝尔奖,这样的医生是伟大的,是可以得到患者的心。虽然一些研究要制药公司赞助,但医生一定得秉承行医准则,这样才可以得到患者足够的信任和默契,才能更好的配合研究。

患者与医生的关系是很微妙的,与患者家属更是敏感,读了这本书,想起发生在我身上的事情,颇有感受。外公的肺上长了个恶性肿瘤,去看了几家医院,医生都给出了相同的结果,年龄太大了,肿瘤离主动脉太近,做了手术可能连手术台都下不来,每次去医院都要做检查,外公的心理压力越来越大,状态很差,一开始家人就没让外公知道病情,做检查之前,家人会和医生商量不要将实情告诉外公,住院的时候,医生一直告诉外公只是肺上发炎了,身体其他都很好,外公的心情也好了,食欲也提高了,这样都过了四年了。医生,患者和患者家属相互理解,也不会出现多例医生被病人家属殴打的事件,患者及家属也应体谅医生的辛劳。做科学研究,如果这层关系处理好了,研究的过程会相对顺利些,甚至还会发现新的更适合治疗方法。

虽然这本书我读的时间并不长,没有更深刻地去体会,但想到了许多身边遇到的事情,作为学医的我来说,这本书将会终身受益。此书从不同方向阐述了,验证疗效来改变医疗实践,减少死伤率,怎样才能使医患关系更加润滑,使公众透明地去了解医学。莱辛说过为寻求真理的努力所付出的代价,总是比不担风险地占有它要高昂得多。医学研究还有许多未知,真理依旧在等待验证,科学是永无止境的。

蒲公英科普协会第6期-张静怡