疗效比较的“显著性差异”意味着什么？

这是一个有趣的问题，因为“显著性差异”可以包含好几层意思。

首先，它可以是对患者有重大意义的差异。然而，研究报告的作者们提到的“显著性差异”则通常是指“统计学差异”。但“统计学差异显著”在我们的实际日常生活中不一定就会“显著”。即使“统计学差异”是由非偶然因素所致的疗效差异，它也可能几乎或完全没有实际意义。

以一个随机对照试验的系统评价为例：比较每天摄入一片阿司匹林与不摄入阿司匹林对数以万计的健康男性的影响。这项研究发现，摄入阿司匹林的人群心脏病发病率下降，这种差异是有“统计学意义”的，也就是说它不太可能由偶然因素引起。

但这并不意味着它一定具有实际意义。如果一名健康男性心脏病的发病几率已经很低，此时利用药物降低发病率是不合理的，特别是阿司匹林会产生多种副作用，就拿出血来说，有时会致命。 [1]

根据系统评价所提供的证据，如果1000名男性持续十年每天服用一片阿司匹林，其中有5个人在这期间可以避免心脏病发作，但1000人中有3人将会严重出血。