处理按分配方案治疗的患者与实际接受治疗患者的差异

基于目前在本章中讨论的所有原因,你会意识到需要仔细设计治疗措施科学试验。呈现研究计划的文件称为研究方案。

然而待实施的计划设计得再好,也可能并不会如预期所料——有时患者实际上所接受的治疗与计划当中的是不同的。例如,患者可能不会如预期的那样接受治疗,或者受限于物资和人员而无法开展某种治疗。如果发现了这种现实与计划的差异,我们就得仔细考虑并解决所带来的影响。

20世纪70年代和80年代,对儿童最常见的一类白血病——急性淋巴细胞性白血病的治疗取得了相当大的进展。然而,令人费解的是,从表面上看,美国儿童和英国儿童确实接受相同的药物治疗,但实际上美国儿童比英国儿童恢复得快一些。 [7]

在随访美国加利福尼亚的一个儿童癌症中心时,一位敏锐的英国统计学家注意到,美国白血病儿童接受的化疗远比英国儿童接受的更“激进”。这种治疗会出现令人难受的副作用(恶心、感染、贫血、脱发等),而这些副作用很难处理,所以英国医生和护士没有像美国同行那样“激进”,而是倾向于减少或暂停计划的治疗。

这种“温和方法”会降低了治疗的效果,这可能是英国和美国治疗效果不同的原因之一。