验证治疗结局的科学性

虽然疗效比较中使用盲法的原因之一在于,能帮助患者和医生坚持被分配的治疗,然而一个更加公认的原因是,“盲法”能减少治疗结局评估出现的偏倚。

盲法成为上述原因之一还有一段有趣的历史。在十八世纪,法国国王路易斯十六号召对安东·梅斯梅尔(Anton Mesmer)的观点即“动物磁性”(又称催眠术)能带来有益效果进行研究调查。 国王想知道这是由于“真正的力量”还是“思维幻想”形成的结果。在疗效验证的试验中,参与者蒙上眼睛并被告知是否接受催眠,事实上有时候他们被告知的和实际不符。结果显示,当被告知自己接受了催眠术,他们才会说体会到了“治疗”的效果。

对于某些治疗结局如存活率,因为某人是否死亡这个结局是确定的,评估结局不可能存在偏倚。但由于结局指标应该而且常常会涉及到某人对相关症状如病痛和焦虑的个人体验,因而大多数治疗结局带有一定的主观性。患者出于个人因素,可能会更加倾向于某种治疗。比如,当认为某种治疗对自己有益时,他们会对可能出现的有益症状更加敏感,反之亦然,人们会把有害的副作用归咎于他们担忧或不相信的治疗。

通常盲法是科学试验的必要特征。这意味比较组间的治疗必须以同样的方式出现。

以多发性硬化症治疗的疗效验证为例,不知道患者是接受新药还是无效治疗(即采用了盲法)的医生与知道治疗组具体分配情况(即没采用盲法)的医生都检查所有的患者,结果显示,施盲的医生认为新疗法效果不大,而未施盲的医生认为新疗法有效。 [8]  这种差别的出现意味着新疗法是无效的,而且若知道治疗的具体分配会使未施盲的医生“看到他们认为的和希望看到的结局”。

总而言之,评估治疗结局时主观因素越大,越有必要通过盲法来保证验证疗效试验的科学性。

有时可以对患者实施盲法,让他们不知道自己是否接受了真正的手术治疗。有一项研究针对膝关节骨关节炎患者,结果表明,清洗骨关节的手术方法与只是在麻醉情况下给膝关节皮肤做了一个小切口而假装清洗的方法相比,并没有明显的效果差异。[9]

但要对患者和医生都实施盲法,让他们都不知道治疗具体的分配情况,通常是不可能实现的,如要比较手术和药物治疗的效果时,或者药物有典型的副作用时。某些结局虽然可能会有偏倚(如判断死亡原因或者X光结果),但可以让不知道治疗分配情况的人来独立评估治疗结局,从而避免偏倚产生。

2 Responses to “验证治疗结局的科学性”

  1. Link from ‘Louis XVI of France called for an investigation into Anton Mesmer’s claims’ to JLL record.

    Replace ‘Assessments done by the ‘blinded’ doctors suggested that the new treatment was not useful whereas assessments done by the ‘unblinded’ doctors suggested that the new treatment was beneficial. [8]

    This difference implies the new treatment was not effective…’ with

    ‘Assessments done by the ‘blinded’ doctors suggested that the new treatment was not useful whereas assessments done by the ‘unblinded’ doctors suggested that the new treatment was beneficial. [8] This difference implies the new treatment was not effective…’

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