引言

“我们无法知道何时可以完整全面地观察到自然界的复杂事物。Karl Popper强调,知识有限,无知无涯。在医学领域,我们永远无法确定治疗效果,只能尽量减少治疗的不确定性。但这种认识并非像它听起来那样悲观:经得起多次有力挑战的结论后来常常被证明是十分可靠的。这种‘起作用的真理’是有着相当坚固结构的建筑模块,支持着我们每天的床旁实践。”

William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, p165

现代医学已经取得了巨大的成功。

我们很难想象如果没有抗生素,生活会变成什么样。其他有效药物的研发为心脏病和高血压的治疗带来了革命,还使精神分裂症患者的生活发生了转变。

儿童疫苗接种让脊髓灰质炎和白喉在大多数国家中成了遥远的记忆,人工关节让不计其数的人免于病痛及残疾的侵扰。

现代影像学技术,如超声、计算机断层扫描(CT)以及核磁共振成像(MRI)等,能够确保患者得到精确的诊断并接受正确的治疗。

以前许多类型的癌症一旦确诊就意味着宣判死刑,但如今患者能够在得了癌症后继续生存,而非死亡。另外,艾滋病已在很大程度上从一种急性杀手转变为慢性(长期)疾病。

当然,医疗卫生领域取得的丰硕成果是因为社会及公共卫生的进步,如清洁的自来水,更好的卫生设施及居住环境。但即便是怀疑论者也无法忽视现代医疗保健所带来的深刻影响。在过去的半个多世纪里,更好的卫生保健为延长寿命作出了主要的贡献,并改善了生活质量,特别是慢性疾病患者的生活质量。[1, 2]

但现代医学所取得的辉煌成就往往会导致我们忽视许多其持续存在的问题。

即便在今天,许多医疗决策仍是基于低质量的证据。依旧有太多的治疗方法对患者有害,还有一些治疗几乎或是根本未被证实有益,而其他一些值得推广的治疗却很少被使用。既然每年关于疗效的研究会产出堆积如山的结果,那么为什么还会出现上述情况呢?

令人遗憾的是,这些证据往往是不可靠的,而且大量的研究并没有解决患者想要知道的问题。

部分问题在于医学中很少有治疗后效果极其显著或突出的。而新疗法能起到多大作用常常充满不确定性,甚至不确定它们是否利大于弊。因此,有必要通过精心设计的正确科学试验——即那些在设计之初就减少偏倚且将偶然因素考虑在内的试验(见正确的验证疗效的试验)——来可靠地确证疗效。

18世纪美国政治家本杰明•富兰克林(Benjamin Franklin)提出了以下著名论断:“这个世界上除了死亡和税收外,没有什么是确定的。”而当一个人患上某种疾病或者接受某种治疗时,同样无法精确预测结果,这有时被称为“富兰克林法则”。[3]

然而,富兰克林法则并非这个社会的第二天性。不确定性的必然性并没有在学校教育里被充分强调,其他的基本概念也是如此,例如如何获得并解读证据,如何理解可能性和风险的信息等。

正如一名评论家指出:“在学校里,你学到的是试管里的化学、描述运动的公式和光合作用的相关知识。但你十有八九不会学到有关死亡、风险、统计和那些能够杀死或治愈你的科学的东西。[4]

然而,尽管那些基于可靠的科学证据的医疗实践拯救了无数人的生命,但你仍然无法在任何一家科学博物馆里找到哪怕一件能够解释科学研究关键原则的展品。

不确定性和风险的概念的确相当重要。例如,“证明为阴性结果”意味着逻辑上的不可能性,指证明某个事物不存在,或某种治疗方法没效果。

这不仅仅是一种哲学论证,它还有着重要的实践价值。此处以一种名为盐酸双环胺的复合药物(有效成分是抗敏安和吡哆醇或维生素B6)为例。

盐酸双环胺(商品名是Debendox或Diclectin)曾被广泛用于减轻女性妊娠早期的恶心症状。而后有报道称盐酸双环胺会导致婴儿先天缺陷,这立即引发了雪崩似的诉讼。1983年,迫于这些法庭诉讼的压力,盐酸双环胺生产商撤回了所有上市的药物。但随后几篇对所有证据的评价结果显示,没有证据支持该药物与先天缺陷有关。虽然我们并不能对药物没有不良反应下定结论,但的确没有证据表明它会对人体造成伤害。

讽刺的是,在撤回盐酸双环胺后,人们对于当时市场上唯一能被用于治疗孕妇晨吐的药物的潜在致畸作用却是一无所知。[5]

通常科学研究最多能做的是减少不确定性。治疗可能会有利有弊。一项精心开展的高质量研究会将某一健康问题的一种治疗和其他治疗或不治疗进行比较,从而反映出该治疗有益或有害的概率(可能性)。

鉴于不确定性一直都存在,那么尝试着不去把事物看得那样绝对将会对我们有所帮助。而且从概率的角度思考会让这一切变得易于理解。[6]人们只需要了解在一种情况下出现一种特定结局的可能性,以高血压患者发生卒中为例,则是影响卒中发生几率的因素及某种治疗改变卒中发生几率的概率。

在掌握了足够可靠的信息后,患者和医疗卫生专家就可以共同努力,对治疗的利弊进行评价。他们能够根据患者个人情况及意愿采取可能最恰当的治疗方案。[7]

本书旨在促进医患交流并提高信心,而非破坏患者对医生的信任。而这一切的发生有赖于患者能够参与,帮助自己和医生一起严格评价治疗方案。

第1章(新的不一定更好),我们简要介绍了有关治疗的科学试验的必要性,以及一些新的疗法是如何产生预料之外的有害影响的。

第2章(预期的效果没有变为现实),我们描述了其他疗法的预期效果为什么未能实现,并强调许多常用的治疗并未经过充分评估这一事实。

第3章(越多未必越好)则说明了为何治疗越多未必越好,而第4章(越早未必越好)解释了为什么筛查健康人群对于早期发现疾病有利也有弊。第5章(应对疗效的不确定性),我们强调了遍布于医疗卫生方方面面的诸多不确定性中的一部分以及如何处理它们。

第6章(正确的验证疗效的试验)第7章(考虑偶然因素)第8章(评价所有相关的可靠证据)则以通俗易懂的方式对一些“技术细节”给予了说明。

第9章(对正确疗法的试验监管:是推动还是阻碍?)概述了为何疗效研究的监管系统(通过研究伦理委员会或其他类似的实体机构)会对高质量研究的实施产生障碍,并解释了为什么监管系统可能会无法保证患者的利益。

第10章(高质量、低质量和不必要的研究)则对高质量、低质量和不必要的三类疗效性研究的主要区别进行对比,并指出商业因素和学术权威如何歪曲研究,最终导致那些真正关乎患者利益的问题得不到解决。

第11章(做高质量研究,人人有责)指出患者及公众应该如何做以确保更好的验证疗效。

我们可以在第12章(那么,什么让卫生保健更好?)看到来自疗效研究的有力证据确实能为患者个体带来更好的卫生保健。

最后在第13章(合理的研究:未来更美好的蓝图),我们不仅向大家展现了未来更美好的蓝图,也向大家提供了切实的行动计划。

本书每一章节的参考文献都精选于重要的参考资料,本书末尾(见184页)还有单独的“附加资源”模块。

本书的所有作者都坚信以下原则:基于人们的需要且行之有效的卫生保健应做到人人享有。而这种社会责任依赖于可靠且可获得的信息,这些信息是高质量研究验证出的疗效。

考虑到目前卫生保健资源有限,如果要让所有人都享受到医学进步带来的巨大成果,那么治疗方法就必须基于高质量证据,并且被公平、有效地应用。将宝贵的资源浪费在疗效甚微的手段上,或毫无根据地摒弃本可评价未知疗法的机会,都是极端不负责任的做法。因此,有关疗效的科学试验能够从根本上确保我们拥有平等的治疗选择权。

我们希望广大的读者不要被作者在《验证疗效》一书中,对这一话题所分享的一些观点所束缚,而是应该继续对治疗方法提出千奇百怪的问题,找出医学知识存在的漏洞,并参与到医学研究中来寻找答案,既能利于自身,又可惠于众生。

2 Responses to “引言”

  1. Amend all references to Chapters

    Italicize Testing Treatments

    Amend ‘a separate Additional Resources section is included at the end of the book’ (see p184).

    ? delete ‘For those who wish to explore issues in more detail, a good starting point is the James Lind Library. You will find the free electronic version of the second edition of Testing Treatments at a new website – Testing Treatments Interactive (www.testingtreatments.org) – where translations and other material will be added over the coming years’.

    Replace ‘We hope that you, the reader, will emerge from Testing Treatments’ by ‘ We hope that you will emerge from using Testing Treatments interactive’, with italics

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