考虑偶然因素

要点

  • 在评价现有证据的可信度(基于证据质量和数量)时,必须考虑偶然因素的影响

引言:  偶然因素的影响和大数定律

关于疗效的可信证据有赖于避免偏倚的产生(并处理好那些目前尚不能避免的偏倚)。除非科学试验能达到上述要求,否则即便再大幅度地调整研究结果都将于事无补,得不到解决的问题依然会存在,其后果不仅危险,有时甚至还致命。但即使我们能成功地采取措施减小偏倚,人们仍可能会被偶然因素所蒙蔽。

众所周知,如果我们反复掷硬币,很少会见到连续五次或五次以上出现正面或反面的情况;且随着次数增多,最后正反面出现的次数极有可能十分相近。

两种治疗措施比较结果的差异可能仅仅是由偶然因素造成的。例如,患者接受A治疗后病死率为40%,类似患者接受B治疗后病死率为60%。假设分别有10位患者接受两种治疗,表1展示了你所预期的结果。接受两种治疗后死亡人数的差异被表示为风险率,这个样本的风险率是0.67。

 

治疗方案A 治疗方案B 风险率(A:B=)
死亡人数 4 6 (4:6 =) 0.67
总人数 10 10
表1:通过这项小样本研究是否能可靠地估计治疗方案A与B的差异?

 

基于这样的小样本,我们能否给出方案A比方案B好的合理结论?很可能不行。因为其中一组的某些受试者可能因为偶然性而比另一组恢复得更好。如果在其他的小组间开展同样的试验,小组间死亡人数之比可能会颠倒(6:4),或相等(5:5),亦或出现其他的比例——这完全是偶然的。

但如果分别有100名患者接受同样的两种治疗后依旧出现相同的比例(4:6),你会作何感想(表2)?虽然反映差异的指标(风险率)与表1中的是相同的(0.67),但40:60比4:6的死亡人数更具有说服力,偶然因素作祟的可能性更低。

 
表2:通过这项中等样本量的研究是否能可靠地估计治疗方案A与B的差异?

治疗方案A 治疗方案B 风险率(A:B=)
死亡人数 40 60 (40:60 =) 0.67
总人数 100 100

 

所以,在比较两种治疗时,避免被偶然因素误导的方法就是:基于特定患者数(死亡、恶化、好转或是不变)足够多的样本得出结论。这有时也被称为大数定律。