将治疗作为科学试验的一部分

当新旧疗法的效果存在重要的不确定性,并且还没有得到正确评估时,我们该怎么办?显而易见的答案是,应该和前文提到的治疗卒中的医生一样,当且仅当在临床试验中,才使用未经彻底检验的疗法,并通过研究设计,搞清楚疗法的利弊。

一位医学伦理学家这样说道:“如果我们对某些治疗的相对优势不确定,那么我们在将其用于某一适应症时就不能肯定其疗效,也不能随便用于治疗患者。因此,在科学试验完成之前,坚持使用某种治疗方式既不合理也不伦理。

由此看来,对于‘该患者的最佳治疗方案是什么?’这个问题,答案就是‘试验’。试验即最佳的治疗方案。这里指的是搞研究吗?是的。但我们这样做完全是因为存在疗效不确定性,并收集相关数据。在这种情况下“随机”选择治疗方案有影响吗?理论上是没有影响的。毕竟,当存在不确定性时,没有比这更好的决策机制了。”[22]

将某项治疗作为其科学试验的一部分能起很大作用,因为这有助于改善患者的治疗效果。儿童白血病就是一个非常典型的实例。

20世纪60年代之前,几乎每个白血病儿童在确诊后都很快死亡。但是现在白血病的儿童约有85%的存活率。能取得如此显著的效果就是因为大多数白血病儿童参与了一项比较现有标准疗法和新疗法的随机试验。[23因而,对于大多数癌症患儿,最佳的治疗选择就是参与这样的医学研究。

如果尚未开展这样的试验,医生至少应该以标准的方式记录下使用新的未经验证的治疗的后果,例如,列一个清单,详细记录诊断该疾病时所用到的实验室检查和其他检查,以及评估疗效的方法。

研究计划也可以像临床试验一样在数据库里注册。这样有助于了解该治疗的信息,有益于那些接受了未经验证的治疗的患者以及其他患者。医疗保健信息系统领域早已投入大量资金,相信通过该系统可以轻松采集有益于患者和其他公众的信息。 [24]

如果要更高效地解决疗效的不确定性问题,以上措施必须改进。我们将在本书后半部分谈到这一问题,特别是患者参与。但是还有一个特别的问题,上面已经提到过,这里我们还要强调。

当疗效的信息不充分时,应确保临床医生仅在临床试验中使用该药物,进而增加我们对其价值和可能的危害的了解。然而,一些普遍的看法,包括研究监管体系的态度,实际上阻碍了这种可降低风险的方法的实施。

30年前,这一问题就困扰着一名英国儿科医生,他发现通过试验的途径,要给他一半的患者使用某种新疗法需要得到批准(给其中的另一半患者使用已有的治疗措施,并作为对照,来评价新措施的疗效),但如果他要把该新疗法作为常规治疗方案用于所有患者,则无需任何同意。[25]

这种不合逻辑的双重标准反复不断出现,并打击了那些希望减少疗效不确定性的临床医生的积极性。最终的结果是,医生们无法从治疗患者的经验中获得信息。就如美国社会学专家Charles Bosk所说:“只要我们不期望从经验中获取信息,任何治疗措施都可以很好地开展。”

要清楚地解释疗效的不确定性,从医生方面来讲需要一定的技巧和谦逊的态度。许多医生向即将参与试验的患者解释目前尚不知道哪种治疗最好都觉得很难。但是,现在公众的态度发生了改变:那些以“上帝”自居的傲慢医生越来越不被患者所崇拜。

我们应该着重训练那些敢于承认自己也是凡人,需要患者参与并协助研究以进一步确定疗效的医生。对于许多临床医生和患者,其主要的障碍是不熟悉有关治疗的科学试验的特点,这个问题我们会在下文解决。