“我们无法知道何时可以完整全面地观察到自然界的复杂事物。Karl Popper强调,知识有限,无知无涯。在医学领域,我们永远无法确定治疗效果,只能尽量减少治疗的不确定性。但这种认识并非像它听起来那样悲观:经得起多次有力挑战的结论后来常常被证明是十分可靠的。这种‘起作用的真理’是有着相当坚固结构的建筑模块,支持着我们每天的床旁实践。”

——William A. Silverman.

Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, p165

什么是治疗的真相?一开始看到这本书的时候觉得会是很晦涩难懂的专业书但其实不是这样。如果仔细斟酌每个字,治疗的真相,顾名思义,可以说是在治疗过程中通过提前的反复试验来验证一个治疗方法的可行性以及其他指标。通过对《治疗的真相》一书的大致略读,最能感受到的是治疗的真相所充分体现的医学思维的谨慎性和专业性。我想我们每个从事医学研究的工作者都应该本着这种有证可求,有理可循的原则学习和工作,让患者和医生自己都能觉得踏实有保障。

众所周知,现代医学已经取得了很大的成就。首先,《治疗的真相》肯定医疗卫生领域取得的丰硕成果是因为社会及公共卫生的进步,即便是怀疑论者也无法忽视现代医疗保健所带来的深刻影响。在过去的半个多世纪里,更好的卫生保健为延长寿命作出了主要的贡献,并改善了生活质量,特别是慢性疾病患者的生活质量。但现代医学所取得的辉煌成就往往会导致我们忽视许多其持续存在的问题。即便在今天,许多医疗决策仍是基于低质量的证据而做出的。依旧有一些治疗几乎甚至根本未被证实有益,还有太多的治疗方法对患者有害,而其他一些值得推广的治疗却很少被使用。这让人不禁好奇,为什么在科学技术如此发达的社会,医学设施及研究有不断进步的现在,仍会存在这样看似微小,其实很严重的问题。事实上,《治疗的真相》指出,现有的证据往往是不可靠的,而且大量的研究并没有解决患者想要知道的问题。又有部分问题在于,医学中很少有治疗后效果极其显著或突出的,而新疗法能起到多大作用常常充满不确定性,甚至不确定它们是否利大于弊。因此,有必要通过精心设计的正确科学试验——即那些在设计之初就减少偏倚且将偶然因素考虑在内的试验——来可靠地确证疗效。由此,作者引出疗效验证的重要性。

我们为什么需要科学验证治疗方案?未经科学的(无偏倚的)评价,无效甚至有害的疗法可能会被认为有效而被医生采用,相反,真正有效的疗法则可能会被认为无效而不被采用。因此,所有的治疗方法都应进行科学试验,不论该项治疗是由谁提出,或是当前公认的常规疗法抑或补充(替代)疗法。那些未被验证的关于疗效的理论,尽管听起来很有说服力,却远不足以令人完全信服。本书通过从18世纪开始就发生的对科学的需求所做的实验举例,来让我们认识到验证的重要性。生活中很多公认的约定俗成的习惯因为已经日久深入人心而很少有人质疑其真实性。有些疗法也是如此,公众普遍熟知的方法不一定是最好的治疗方法确实他们易于接受的。人们想当然认为那些已经用了很久的疗法肯定是既安全又有效的。这种情况下,我们必须意识到,卫生保健行业中基于习惯或固有观念而非科学证据的疗法比比皆是,这些疗法常常是无效的,有时甚至会造成重大伤害。在引入疗效验证概念的同时,作为科研工作者,我们又要考虑到其本身的局限性,正如引言所说,新的不见得一定是好的。在这里,我不由想到哲学中的质疑精神。只有敢于质疑才能发现真谛。哥白尼在抱着虔诚的宗教信仰同时又解开了科学神秘的面纱,布鲁诺敢于支持自己的理论直言不讳与封建固执的教廷对峙,正是有这些科学先辈的质疑才让人类不断进步。我们虽然只是很渺小的个体,但像这样不断开拓自己的眼界,知道的越来越多,好奇也会越来越重。相信还有很多未知的奥秘等着我们去探索发现。而在此路上,了解验证疗法,对于学习临床的我来说自然是锦上添花。

科学科学,就是准确的学科,有逻辑的学科。所以同样,准确、一针见血应该是医学研究包括临床应用应该具备的特性。

如今,当医生和其他医务工作者就某种特定疾病情况的最佳疗法持不同意见时,疗效的不确定性常会备受关注。患者、公众和医生对于消除这种不确定性均起着重要的作用。为符合患者和医务人员的最大利益,对治疗方案的研究必须严谨:医学专家必须确保自己给出的治疗推荐意见是基于高质量的证据,患者也应该要求确保其所获得的治疗基于高质量的证据。只有形成这种重要的合作关系,公众才能有信心去接受现代医学所提供的一切。

但与此同时,本书同时指出了一个我们不能忽略并要直面的事实:疗效的不确定性。效果显著的治疗很少见,治疗的不确定性普遍存在;通常情况下,不同治疗的效果都有微小的差别,因此合理地辨别这些差别很重要;更重要的是当没有人知道该如何回答疗效中重要的不确定性时,需要采取行动来减少这种不确定性,还要帮助患者参与到减少疗效不确定性方面中来。在这些方面,疗效验证仍有很长的路要走。

关于如何展开疗效验证实验,在接触到治疗的真相一词之前,实验对我来说就是比对验证。要想得到有代表性的结果,正确的科学实验必不可少。日常生活中,我们对于很多事物的把握也取决于它。索性认为科学的方法都是相同的。=疗效验证的科学实验也要求对照的可比性,并陈述了疗效显著或一般的情况下,我们要懂得何时不偏倚地得出结论。

在一般的科学实验调查中,我们说个案没有代表性,不能作为最后结论而展示。《治疗的真相》特意指出并强调效果一般但却有重要意义的治疗:各治疗措施之间仅存在中等程度的差异,但这些差异有可能非常重要。此时,我们就需要考虑如何对这些差异进行有效的估计。简言之,疗效验证指导下的科学实验是决定统一,注重差异的。

疾病是有自愈能力的。因为人们通常可以不接受治疗而自愈,所以疗效验证时必须考虑疾病的自然病程和不接受治疗情况下的疾病结局。对疾病的自然病程(如疾病可能自愈)的认识可以避免不必要的治疗和盲目相信未经验证的治疗。《治疗的真相》并不是一味标榜自己的科学方法,它同时也从患者的角度出发,向我们展示了一个理念就是一切为了患者。如果我们能走出主观感觉,培养患者积极的态度,就不需要采取繁琐的机械治疗。

全书的最后,对治疗的真相做出了合理定位和剖析。很多时候,对疗效的严格评价少之又少,而且疗效的不确定性依旧存在。更有甚者,一些主流的观点仍非常活跃,阻碍了医生与患者协作去探究治疗的效果。而且令人不解的是,大多数国家的医疗研究监管体系对这一问题的处理是将研究和治疗人为地分开。研究被看作是高风险行为,需要被严格监管,但常规治疗则被认为稳妥得多。但就像我们介绍的,即便不参加医学研究,普通患者也可能因为接受了未经评估或是草率评估的治疗而身处危险。对于研究的误区让人痛心,《治疗的真相》对未来领域的前景做出的展望也是我们所期待的。希望有关部门能更加重视,注重专业开发。

疗效验证的科研开发工作仍是一条漫漫探险路,值得高兴的是以往壁垒重重的医疗领域已经在逐渐敞开大门,接纳新鲜的观点和之前那些“门外汉”,而且家长式的作风也在逐渐消失。很多开始接纳患者宝贵经验,通过大量调查和研究建立的数据库、医患联盟等这些新的形式正在为临床医学工作提供越来越多的帮助。当然,在此之前,就国内目前紧张的医患关系而言,我们仍要致力于消除研究者和患者之间的隔阂,我始终相信,如果大家本着治愈伤痛的原则,肯定能达成共识。

书中让我印象极深的是18世纪美国政治家本杰明•富兰克林(Benjamin Franklin)提出的一个著名论断:“这个世界上除了死亡和税收外,没有什么是确定的。”而当一个人患上某种疾病或者接受某种治疗时,同样无法精确预测结果,这有时被称为“富兰克林法则”。

在读完《治疗的真相》之后,我清楚了一种新的科研方法,明确了它的目的和作用。我想现在的科研工作者和临床实践者们,一定都是朝着更高更好的目标努力的。每次一小步都将是人类的一大步。

蒲公英科普协会第6期-吴淑婷