提出正确的研究问题
有时候医生并不知道哪种治疗措施可能对患者效果最好,因为现有的治疗方案未被正确研究。
那些可能会对患者的治疗产生关键作用的研究,由于对药厂或学术界可能没有或只有很小的利益,所以重要的问题仍未得到解决,正因如此才造成巨大的危害。
举这样一个例子,用类固醇治疗脑损伤导致的残疾患者是否会提高或降低生存率。一项设计良好的试验表明类固醇治疗可能导致了数以千计的脑损伤患者死亡,但在此之前类固醇已经被用了几十年。[2]
但为何这项研究的提案一开始就遭到了药厂和一些大学研究人员的反对呢?他们之前参与评估了一种对患者而言,测量指标并不是那么重要的昂贵新药(所谓的神经保护剂)疗效的商业试验,所以他们不希望看到有其他研究来争夺受试者。
我们着力解决这些问题的另一原因是想有助于确保现有的宝贵卫生保健资源不被浪费。在20世纪40年代,人血白蛋白溶液静脉滴注被用于烧伤患者和其他危重病患者的复苏,理论上看来它可以降低患者病死率。
令人讶异的是直到20世纪90年代,这个理论都未得到科学试验的验证。正值此时,一项对相关随机(对照)试验的系统评价指出,没有证据表明与普通生理盐水相比人血白蛋白溶液可以降低病死率。而系统评价显示,实际上非要说人血白蛋白对病死率的影响,那便是增加病死率。[3]
这篇系统评价的结果促使澳大利亚和新西兰的医生们联合起来,就人血白蛋白溶液和生理盐水(一种可替代的复苏溶液)的疗效进行首次大规模的随机对照试验。[4] 而这项本该在半个世纪前就应该做的试验并没有发现人血白蛋白溶液优于生理盐水的证据。
由于白蛋白比生理盐水贵20倍,可想而知在过去的50年里甚至更久,全球卫生医疗支出中为此浪费了巨额资金。