问题四:患者如何知道研究证据对他们适用?

所有的决策都参考之前类似的经验,无论是一条经验还是多条经验。类似于随机对照试验的科学试验就是一种通过设计将偏倚最小化的好经验。无论好坏,总是难以避免这样的不确定性:之前的经验能够在多大程度被用于治疗下一名患者?

所以,如果科学试验中所研究的患者情况相似,所处阶段或严重程度也相似的话,那么对一个体最有可能的推测就是他会出现和其他人一样的结局,除非有确切的原因认为他和别人的情况不一样。

当然,即使数据能够用到患者身上,他们或许还会担心:“由于个体差异,自己对同样的治疗,反应是否会不一样?”治疗措施的“科学试验”只会告诉我们大体的情况,但并不能很好地保证它对所有人的效果都一样,当然也不可能预测出谁最终会出现不良反应。研究证据会指导我们得到可能的最佳治疗,之后在患者身上使用

就像治疗皮疹一样,循证的治疗可能需要将药物用于体表某一部位皮肤,再拿另外一部位作参照(见第6章,第74页)。通过对比两个部位的不同反应,医生和患者都会看到治疗是否有效,或者是否出现了不良反应。事实上,在第一次接受某种皮肤治疗的时候,我们经常会使用这种“局部测试”的方法进行试验,就像我们治疗面部粉刺一样。

但大多数情况下,我们并不可能直接做比较。对于一些慢性病和没有威胁到人身安全的问题,比如说疼痛或瘙痒,我们可以在同一个病人身上反复试验。这种方式也叫做“单病例随机对照试验”,意思是病人的个数(N)实际上只有一个。在这样的例子里,我们在第6章曾提到的对照可比性的原则并没有改变,其中包括无偏倚的盲法结局评价等。在理想情况下,我们会用安慰剂对照来试验皮肤治疗方案或药物的疗效,但这往往很难操作。

然而在很多情况下,我们不能“先试一试,再看看效果怎么样”,因为此类结局往往所需周期过长或不确定性过高。比如,我们不可能在一名患者出现卒中后再验证阿司匹林是否能预防卒中。这就给大多数预防型药物和许多急症的治疗提出了问题,如脑膜炎、肺炎或者蛇咬伤。在这些情况下,我们根本就不可能先看效果如何才做出决定。所以我们必须考虑的是能否和如何借鉴其他研究的经验。

在实际情况中,如果我们对证据所提供的信息感到满意,我们就需要进一步提出这样的问题:患者的病情(或者健康人群的预期风险水平)跟研究纳入人群的相似度有多高?这很重要。因为在一般情况下,病情较为严重的一方在治疗上获益更大。因此,如果两者病情一样,或实际比研究中的病情更严重,我们通常会对证据的实用性更有把握。反之,如果实际病情较轻(或健康人群的预期风险较低),那我们需要考虑的关键问题则是,是否值得去获取比研究显示的获益要小的结果。